Акции нескольких компаний которые занимаются разработкой препаратов для генетической терапии значительно выросли на прошлой неделе. Это случилось после того, как 26 июня прозвучал доклад о разработанной в компании Intellia Therapeutics генетической терапии наследственного амилоидоза. Если бы не акции, то это событие могло бы пройти незаметно. Однако, я считаю, что это большое событие для всех нас, а не только для мира финансов.
В чем суть ?Амилоидоз это наследственное заболевание при котором в органах накапливается неестественный белок амилоид, ведущий к повреждению тканей органов. Амилоидоз это прогрессирующее наследственное заболевание, которое существенно ухудшаеткачество жизни. Заболевание возникает из-за мутации в гене TTR. TTR это ген, который кодирует синтез белка трансферрина. Трансферрин необходим для транспорта в организме витамина А и тироксина (гормона щитовидной железы). Если происходит замена нуклеотидов в гене TTR, то вместо нормального трансферрина может образовываться белок, который будет токсично влиять на ткани, накапливаясь в них и разрушать их структуру, что и составляет суть амилоидоза.